靶向CLDN18.2 ！科济生物CAR-T疗法获FDA孤儿药资格

今日，科济生物医药（上海）有限公司（下称科济生物）宣布，美国FDA已授予其靶向Claudin18.2 自体嵌合抗原受体T细胞（CLDN18.2 CAR-T）在研药物孤儿药资格，用于治疗胃腺癌和食管胃结合部腺癌。科济生物在新闻稿中称，CLDN18.2 CAR-T（CT041）是科济生物全球首创的候选药物之一，用于治疗CLDN18.2阳性实体肿瘤患者。

Claudin（CLDN）是正常组织紧密连接最重要的一种蛋白质，具有4个跨膜结构域，参与机体生理过程如细胞旁通透性和电导的调节。其家族包含至少24个成员，其中CLDN18有CLDN18.1和CLDN18.2两种异构体。研究表明，正常生理状态下，CLDN18.2仅在人胃上皮短寿细胞表面表达；但在胃癌、食管癌、胰腺癌、肺癌、卵巢癌、结肠癌等多种肿瘤中高表达，比如在50%-80%的胃癌患者存在该靶点的表达。因此，CLDN18.2有可能成为胃癌、胰腺癌等实体肿瘤免疫治疗的有效靶标。目前，全球范围内尚无针对CLDN 18.2的疗法获批。

CT041是科济生物自主研发的一款人源化抗CLDN 18.2自体CAR-T细胞注射液，拟开发用于治疗CLDN18.2表达阳性、既往经系统治疗后出现进展或复发的晚期胃腺癌/食管胃结合部腺癌、胰腺癌等适应症。今年5月，CT041在美国获批临床；今年8月，该产品首次在中国获批临床，针对的适应症为Claudin18.2阳性实体瘤。

截至目前，CT041已被中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准进入临床试验，将在北京大学肿瘤医院、梅奥诊所（Mayo Clinic）等多家著名临床机构进行开放标签、多中心、1b期临床试验，以评估其治疗晚期胃癌、食管胃结合部腺癌或胰腺癌的安全性和有效性。

科济生物董事长、首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示，据世界卫生组织（WHO）统计，预计每年新发胃癌病例约103万例。尽管有了新的治疗方法，胃癌仍然是一种亟需医学治疗的疾病。FDA授予CT041孤儿药资格，对晚期胃癌患者具有重要意义。

孤儿药（orphan drug）是一类治疗罕见疾病的医药产品。根据美国《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），孤儿药资格的授予是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。此外，FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。

近年来，越来越多由中国创新药企开发的候选药在美国获得孤儿药资格，这成为了中国新药走向国际的临床开发策略之一。据不完全统计，近年来已有超20款来自中国生物医药公司的创新产品获得FDA授予的孤儿药资格（拓展阅读：2020年获得美国FDA孤儿药资格的中国新药！5款为PD-1/L1抑制剂）。

祝贺科济生物创新在研产品获得美国FDA授予的孤儿药资格，希望这款药物的后续开发顺利，早日造福病患。