Moderna与Vertex、Chiesi达成总计超9亿美元合作

亿欧大健康9月18日获悉，近日Moderna陆续与Vertex和Chiesi Farmaceutici达成累计1亿美元的研发协议。

其中Vertex（专注治疗囊性纤维化的药企）将向Moderna支付7500万美元，并承诺高达3.8亿美元的里程碑付款。

根据协议内容，Moderna将发现并优化用于治疗囊性纤维化（CF）的脂质纳米颗粒（LNP），Vertex旨在使用LNP对肺细胞进行基因编辑治疗，从而实现功能性囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白的表达。CF的一个关键治疗方法是CFTR调节剂，即用于改善异常CFTR功能的药物。

囊性纤维化的病变会导致反复的胰腺炎、慢性胰腺功能不全等，但病变不仅限于胰腺，还有肺部病变，导致反复的呼吸道感染；消化道病变，导致消化液分泌不足，吸收不良，便秘，婴儿会出现胎粪肠梗阻，进一步加重营养不良。

Vertex首席科学官David Altshuler在一份声明中称，为CF提供基因治疗是“最重大的技术和科学挑战”，Vertex希望Moderna能够克服这一挑战。

四年前，Vertex委托Moderna开发能够使肺细胞制造功能性CFTR蛋白的mRNA。而此次则尝试使用LNP提供基因编辑疗法力求达到治疗囊性纤维化疾病的目的。

与Vertex发布合作声明后不久，Moderna与国际医疗保健集团Chiesi Farmaceutici达成了一笔达成了一项超4亿美元的合作协议交易。根据该协议，Chiesi Farmaceutici将向Moderna支付2500万美元，并承诺提供高达4亿美元的里程碑付款。该公司将与Moderna合作开发用于肺动脉高压（PAH）的mRNA疗法，以延缓或逆转患者的病情发展。

PAH是一种罕见的疾病，发病率为每百万成人2-5例。这种进行性疾病，其特征是发生肺动脉高血压并伴有右心衰竭。目前，对于新的治疗方法的医学需求尚未得到满足。根据与Chiesi的协议条款，Moderna将领导药物发现工作，利用自身领先的mRNA技术、传递平台以及Chiesi在多环芳烃生物学领域的专业知识开发药物。

在基因研发方面，Moderna具有天然优势。它开创了mRNA疗法和疫苗，目前有21个mRNA开发候选基因，13个正在进行临床研究。同时，该公司也是全球八家进行针对新型冠状病毒疫苗的人类临床试验的开发商之一，截至目前其新冠疫苗正在收录三期临床试验的志愿受试者。